2021年2月18日，开拓药业有限公司（股票代码：9939.HK，以下简称：“开拓药业”）宣布，其ALK-1抗体GT90001联合百时美施贵宝(BMS)的PD-1单抗Nivolumab (Opdivo)二线治疗晚期肝细胞癌(HCC)的II期临床试验（全球多中心临床试验，MRCT）申请已获得美国FDA的批准。

GT90001是一种全人源IgG2中和抗体，可抑制ALK-1/ TGF-β信号转导和肿瘤血管生成。GT90001联合Nivolumab针对一线索拉非尼或仑伐替尼治疗后进展的晚期HCC患者的II期临床试验首先在中国台湾开展。此前在ASCO GI 2021上公布的台湾临床试验数据显示，该联合疗法的疗效令人鼓舞且安全性良好，其中客观缓解率(ORR)达到40%。（具体信息详见新闻“开拓药业GT90001联合Nivolumab治疗晚期肝癌II期临床研究亮相ASCO GI 2021”）

此次FDA批准的II期临床试验是一项随机、开放标签、平行分组研究，旨在评估GT90001联合Nivolumab治疗一线治疗后进展或不能耐受的晚期HCC患者的疗效和安全性。该临床试验预计招募约350名受试者，分为接受酪氨酸激酶抑制剂(TKI)作为一线全身治疗（如索拉非尼或仑伐替尼）的患者组和接受免疫检查点抑制剂(ICI)作为其一线全身治疗（如阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗）的患者组。主要终点为独立审查委员会根据RECISTv1.1评估的ORR。

开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗(A+B)在美国去年获批后已经取代索拉非尼或仑伐替尼成为晚期HCC的主要一线治疗方法，并将逐步为其它国家所采用。而A+B之后的二线治疗并不明朗，在这样一个特殊变化时期，对我们的组合治疗的临床策略是一巨大挑战。我们经与FDA多次沟通后得到批准，采用目前并行的二线治疗临床探索，将加速临床进程旨在通过MRCT寻求有条件II期获批，或进行III期注册性临床试验。

备注：GT90001是开拓药业于2018年自辉瑞取得在所有瘤种领域的独家全球许可的潜在同类首创抗体。

关于开拓药业

开拓药业成立于2009年，专注发展潜在“best-in-class”和“first-in-class”创新药物的研发及产业化，致力成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。公司由国家级人才领衔创立，经过多年的发展，以雄激素受体(AR)相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脱发和痤疮等。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，包括5款正在开展临床研究的产品雄激素受体(AR)拮抗剂、ALK-1单抗、mTOR激酶靶向抑制剂和Hedgehog抑制剂，以及正在进行临床前研究的PD-L1/TGF-β双靶点抗体、AR-Degrader和c-Myc抑制剂等。公司在全球拥有已获得及申请中的60多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主板挂牌上市，股票代码：9939.HK。